Blokering af gen hjalp unge med arveligt højt kolesterol

Det viser en undersøgelse offentliggjort i tidsskriftet The Lancet.

Ca. fem pct. af alle med forhøjet kolesterol i blodet har familiær hyperkolesterolæmi, og har dermed højt kolesterol på grund af en nedarvet mutation.

Den aktuelle undersøgelse peger på, at en ny angrebsmåde kan hjælpe patienter med såkaldt homozygot familiær hyperkolesterolæmi, som indebærer, at patienten arver et anlæg for sygdommen fra begge forældrene.

Disse patienter kan allerede i fem-ti års alderen have betydelig åreforkalkning på grund af kraftigt forhøjede kolesterolniveauer.

I undersøgelsen blev 51 patienter fra 12 års alderen og opefter fordelt til behandling med enten stoffet mipomersen eller placebo i tillæg til deres øvrige kolesterolsænkende behandling. Mipomersen gives som injektion under huden hver uge, og virker ved at blokere det såkaldte genudtryk for apolipoprotein-B, som er en vigtig bestanddel i ldl-kolesterol.

Efter et halvt års behandling havde de patienter, der havde fået mipomersen, i gennemsnit reduceret ldl-niveaeut med 24,7 pct. fra et niveau på 11,4 mmol. I placebogruppen skete der derimod ingen ændring i ldl-niveauet.

Forskerne bag undersøgelsen, der kommer fra sygehuse i syv forskellige lande, konkluderer at mipomersen er et lovende alternativ for patienter med homozygot familiær hyperkolesterolæmi.