Hørsholm-virksomheden Santaris ejer de globale rettigheder til en ny kemi kaldet Locked Nucleic Acid (LNA), som gør det muligt at designe antisense-molekyler, der nemmere kan bruges til udvikling af medicin, forklarer forskningsdirektør Henrik Ørum.
»Vi mener, at LNA-kemien vil bringe antisense-behandlingen over målstregen, og dermed åbne op for udviklingen af en række nye lægemidler mod sygdomme, der i dag er svære eller umulige at behandle,« siger Henrik Ørum.
LNA-molekylerne binder sig til det genetiske materiale RNA og er i stand til at blokere for produktionen af sygdomsfremkaldende proteiner i cellen i en lang række væv. Kemien har den fordel, at man kan formindske størrelsen på antisense-molekylerne, samtidig med at de bevarer deres evne til at binde effektivt og specifikt til RNA-mål i cellen.
For øjeblikket kører Santaris kliniske forsøg med fire forskellige lægemidler, hvor patienterne får LNA-molekylerne som injektioner. Inden længe går firmaet i fase II med et stof mod hepatitis C. Samtidig har Santaris tre kliniske studier rettet mod udvikling af kræftmedicin: Et studie med fokus på blodkræft og to studier, som skal afklare, hvilken effekt stofferne har på en række forskellige typer cancersygdomme.
Revolution på vej
»Ligesom alle andre risikerer vi selvfølgelig også, at vores præparater løber ind i uforudsete problemer i de senere kliniske udviklingsfaser. Men indtil videre ser resultaterne fra de tidlige kliniske afprøvninger lovende ud,« siger han.
Antisense-teknologien har været kendt siden 1970'erne, men på trods af store investeringer gennem årene, har der været få kliniske succeshistorier. Ifølge Henrik Ørum skyldes det bl.a., at man ikke har haft adgang til kemier, der kan give antisense-molekylerne de rigtige lægemiddelegenskaber.
Den traditionelle lægemiddeludvikling har fokuseret på antistoffer, der har svært ved at ramme proteiner inde i cellerne, og små molekyler, som typisk kun kan målrettes mod enzymer. Et gennembrud i udviklingen af antisense-medicin vil give medicinalindustrien helt nye løsninger, fremhæver Henrik Ørum.
»Med antisense-teknologien kan vi principielt nå alle molekylære mål i cellerne. Dette potentiale er en væsentlig årsag til, at den farmaceutiske industri stadig interesserer sig for metoden på trods af de mange skuffende resultater,« siger Henrik Ørum.
For at øge chancen for succes i de kliniske afprøvninger, har Santaris sammensat en bred portefølje af lægemiddelkandidater rettet mod RNA-mål. Blandt samarbejdspartnerne er giganterne Pfizer og GSK.
E-paper