Bagsværd-virksomheden Novo Nordisk vidste tidligt, at Victoza havde potentiale. Midlet kan hjælpe hjernen med at kontrollere sulten ved hjælp af stoffet liraglutid – og overvægtige type 2-diabetikere med at holde deres sygdom under kontrol. Det er så populært, at midlet kan generere mersalg på en milliard dollar over fem år, den magiske grænse, der gør et lægemiddel til en blockbuster.
Bevidstheden om potentialet fik den danske diabetesgigant til at planlægge samtidige godkendelser på de tre store markeder, Europa, Japan og USA, med det amerikanske marked som det mest guldrandede, men samtidig også det sværeste at trænge ind på. Markedsføringsgodkendelsen til USA ville have været endnu dyrere og mere tidskrævende, hvis ikke Novo Nordisk havde været grundige med dataindsamlingen fra starten. Det fortæller Peter Bonne Eriksen, der er senior vice president i virksomhedens afdeling for Regulatory Affairs.
»Vi var næsten klar til at sende vores endelige ansøgning ind til FDA. I 11. time blev vi klar over, at der var skærpede krav til alle nye diabetesmidler om et større antal patienter i programmet og mere fokus på hjerte-kar-risiko. Det var helt nyt og eksisterede ikke, dengang vi startede programmet,« siger Peter Bonne Eriksen.
Det skærpede dokumentationskrav var ikke nok til at chokere Novo Nordisk. Datagrundlaget viste sig stærkt nok, også for eventuelle hjerte-kar-implikationer. Victoza har været mere end 10 år og 6.500 forsøgspersoner undervejs, så Peter Bonne Eriksen var sikker på, at murværket ville holde. Men først skulle dokumentationen og argumenterne gennem en høring i en 13 forskere stærk advisory committee, der giver FDA uafhængig vurdering af nye lægemidler.
»Sådan et møde kræver en enorm planlægning at gennemføre. Det er et offentligt møde, hvor alle mulige interessenter er med. Medier, analytikere, videnskabsfolk og repræsentanter fra lægemiddelindustrien. Sådan en høring er som regel retningsgivende for den beslutning, FDA ender med at tage,« forklarer Peter Bonne Eriksen og husker, at han og »snesevis« af kolleger brugte månedsvis på at forberede sig på høringen.
»Det gælder virkelig om at blive dus med dokumentationen. Kende alle studierne og data ud og ind, og vide, hvor panelet kunne finde på at stille spørgsmål. Og vi havde rigtig mange studier og rigtig mange data, der skulle afleveres inden for høringens begrænsede tidsrum,« siger Peter Bonne Eriksen.
Grundigheden i de kliniske forsøg kom Novo Nordisk til gode over for panelet, hvor hjerte-kar-risikoen blev afvist af forsøgsdata. Men høringen drejede sig i høj grad også om risiko for kræft i skjoldbruskkirtlen. En bivirkning, der var konstateret i dyreforsøg.
Split decision
»Afgørelsen blev en split decision. Halvdelen var for og halvdelen imod. Det satte gang i en række opfølgningsdiskussioner om risikoen,« siger Peter Bonne Eriksen.
Men Novo Nordisk endte med at få godkendelsen sidst i januar 2010, blot 20 måneder efter, at ansøgningsprocessen var sat i gang. Den er dog betinget af, at virksomheden i 15 år overvåger amerikanske kræfttilfælde i skjoldbruskkirtlen. I Japan og Europa strøg ansøgningen igennem myndighederne.
»Det var fantastisk tilfredsstillende at få godkendelsen igennem. Vi kan jo sammenligne med det normale tidsforbrug, der nemt kan blive tre-fire år fra første indsendelse til sidste godkendelse på de store markeder. Vi fik godkendelsen igennem alle steder på 20 måneder. Det er det, vi i jargonen kalder en ’first cycle approval’, altså hvor dokumentationen holder fra starten,« siger Peter Bonne Eriksen.
»Du kan kalde os heldige eller forudseende, men i hele forløbet har vi haft dialog med FDA og fortalt, hvilke kliniske studier vi havde i gang. Om de tog hensyn til det, eller om vi var heldige, finder vi aldrig ud af. Men vi var med til at sætte en ny standard, så de øgede krav var i orden.«
E-paper