På baggrund af sygdommens sværhedsgrad mener forskerne bag undersøgelsen, at nye resultater er opmuntrende.
Undersøgelse, som er offentliggjort i tidsskriftet New England Journal of Medicine, viser, at en ny type genterapilægemiddel mod hudkræft fik tumorerne til at svinde blandt 80 pct. af patienterne med en bestemt genmutation.
Hudkræft med metastaser er svær at behandle, og prognosen er generelt dårlig. Kun et fåtal af patienterne reagerer positivt på behandling med de lægemidler, som findes i dag. Det nye præparat PLX4032 er baseret på viden om, at ca. halvdelen af de patienter, der får hudkræft, har en bestemt mutation i et gen kaldet BRAF. Midlet hæmmer dannelsen af det protein, som genet koder for.
I en delundersøgelse med 16 patienter med melanomer og det muterede gen svandt tumorerne hos 11 patienter med mindst 30 pct. Hos en enkelt patient forsvandt tumorerne helt. I en anden delundersøgelse med 32 patienter med metastaserende melanom svandt tumorerne med mindst 30 pct. hos 25 patienter. I to tilfælde forsvandt tumorerne helt.
Bivirkninger var bl.a. hudreaktioner, ledsmerter og udmattelse. Mængden af bivirkninger afhang af den dosis, deltagerne havde fået. Et andet problem er, at tumorerne synes at kunne udvikle resistens mod det nye middel.
På baggrund af sygdommens sværhedsgrad mener forskerne bag undersøgelsen, at resultaterne er opmuntrende, men understreger samtidig, at det er ukendt, om den nye behandlingsform vil forbedre overlevelsen. Et igangværende fase 3-studie undersøger, hvordan lægemidlet påvirker overlevelsen.
Kilde